Принципы генной терапии
ДНК — это своеобразная «инструкция» для организма. В ней закодирована информация о строении и функционировании клеток, органах, тканях и биологических процессах. Если в генах есть ошибка, клетка работает неправильно. Это становится причиной серьезных болезней — от мышечной атрофии до рака.
Генная терапия исправляет подобные ошибки. Для этого ученые используют несколько технологий:
-
Замена поврежденного гена, когда в клетки вводят «исправленную версию».
-
Если ген из-за мутации становится слишком активным, этот участок ДНК отключают.
-
Активация «спящего» гена позволяет задействовать резервные участки ДНК. Они способны заменить поврежденные, но остаются неактивными без внешнего сигнала.
Гены вводят в клетки с помощью специальных переносчиков. Чаще всего используют модифицированные вирусы, которые умеют проникать внутрь клетки и встраивать новую информацию в ее ДНК. При этом вреда организму вирус не наносит.
Болезни, которые можно вылечить
Ученые уже разработали методы лечения нескольких тяжелых заболеваний. Среди таких болезней:
-
Спинальная мышечная атрофия (СМА). Это заболевание поражает нервные клетки, которые управляют движением мышц. Без лечения мышцы постепенно ослабевают, и человек теряет способность ходить, дышать, глотать. Исправляет генетический дефект и восстанавливает работу нервной системы препарат «Золгенсма».
-
Гемофилия. У людей с этой болезнью кровь не свертывается, и даже небольшая травма может привести к сильному кровотечению. Генная терапия помогает организму вырабатывать необходимые белки для нормального свертывания крови.
-
Наследственные болезни сетчатки. Некоторые формы слепоты связаны с мутациями в ДНК. Врачи научились заменять поврежденные гены, чтобы восстановить зрение.
-
Рак. Генные технологии помогают иммунной системе распознавать и уничтожать раковые клетки. Уже существуют и используются на практике методы, которые значительно увеличивают шансы на выздоровление.
Исследователи говорят, что в будущем генная терапия сможет лечить диабет, болезни сердца, нейродегенеративные расстройства и многие другие заболевания.
Развитие в России
Российские ученые активно занимаются разработкой новых методов лечения, связанных с изменением ДНК. В стране уже есть несколько успешных проектов.
-
В 2021 году в России зарегистрировали препарат «Золгенсма». Это первый генный препарат против СМА, который вводится однократно. Российские ученые разработали собственный аналог. Он проходит клинические испытания, и некоторые пациенты уже получили терапию.
-
Компания Biocad разрабатывает препарат, который позволит пациентам отказаться от регулярных инъекций факторов свертывания крови. Испытания проходят в 11 городах, в том числе в Москве и Санкт-Петербурге.
-
В лабораториях НТУ «Сириус» ученые работают над методом, который поможет восстановить зрение людям с пигментным ретинитом и амаврозом Лебера. Исследователи создают технологию, позволяющую заменить поврежденные гены и остановить разрушение клеток сетчатки.
-
В Сеченовском университете разрабатывают генные методы борьбы с раком. Ученые работают над терапией, способной активировать иммунитет против опухолевых клеток.
Российское законодательство регулирует проведение клинических испытаний и внедрение новых технологий, тем самым обеспечивается безопасность пациентов. В соответствии с требованиями закона действует и компания MARUS, которая организует поездки в Россию с медицинскими целями, для лечения сложных заболеваний.
Генная терапия открывает путь к лечению ранее неизлечимых болезней. Россия активно участвует в этом процессе и создает собственные инновационные разработки. В ближайшие годы пациенты получат новые шансы на выздоровление, а медицина выйдет на новый уровень.